黄如方和他的伙伴们也积极做好沟通协调工作，将患者的诉求传递给企业。“我个人非常鼓励罕见病患者参与到相关的研究中去。”黄如方解释道，如果临床试验的药物是国外已上市的，其安全性和有效性有所保障，罕见病患者能通过参与试验尽快用上药；如果是新药开发，可能有一定的风险，但患者还是要积极参与。
中共中央办公厅和国务院办公厅出台的《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》明确要支持罕见病治疗药品医疗器械研发。国家专项也为罕见病药物的研发提供助力，重大新药创制科技重大专项2018年度课题申报指南将罕见病治疗急需药物纳入“临床亟需药品研发”一项中，且该项不限制课题数。
我国本土企业也在为改变中国罕见病的治疗格局而奋力前行。丽珠医药的注射用丹曲林钠已经进入临床试验阶段，北海康成也将于今年提交公司首个罕见病适应症的临床试验申请。
受访对象均指出，要进一步促进罕见病药物研发，国家政策的支持力度还需加强。
“企业要有合理的回报，才有可能继续投入到新药的研发上。”常建青表示，类似的，罕见病药物的研发难度大成本高、但用药群体却相对明显小，需要专项基金资助、知识产权保护、审评审批提速、税收优惠和支付等系统性政策的进一步激励。（来源：中国医药报 记者：落楠） |
