事实上，罕见病药物快速获批的背后是众多具体政策的支撑。
2017年12月，原国家食药监总局发布《关于鼓励药品创新实行优先审评审批的意见》，将罕见病等多种情况纳入优先审评范围。
2018年5月以来，《关于优化药品注册审评审批有关事宜的公告》《第一批罕见病目录》等文件的发布，为罕见病药物的研发和注册提供了指导，国家药监局和国家卫健委发布的《临床急需境外新药审评审批工作程序》及申报资料要求，更是明确药审中心建立专门通道，对罕见病治疗药品，在受理后3个月内完成技术审评。
“目前罕见病的治疗方案主要还是由跨国药企给出，所以最迫切的是把国外已有的药物尽快引入中国。国家药监部门的一系列政策，让跨国药企的产品能加快上市幷降低注册成本，从而让患者能更早地用上药。”黄如方评价说，结合近期的降税政策来看，国家释放的信号已经十分明显，要解决“从零到一”的问题、确保罕见病患者先用上药，未来药物的市场准入、医疗保障和支付等问题都会一步步解决。
这一信号已经被跨国药企捕捉。常建青介绍，2018年以来，泰格医药收到的罕见病药物代理业务呈增加趋势。但她也表示，进一步加强对外宣传，能更快更广泛地让国外的企业知晓新政策。
研发，期待中国力量崛起
黄如方所在的罕见病发展中心作为一个患者组织，连接着药企、医院和患者，往往有企业会通过该组织寻找临床试验的受试者。
他敏感地察觉，去年以来前来接洽的企业明显增多。“非常多数量的外国药品希望能进入中国，本土企业也在加强相关药物研发。” |
