近年来，我国对罕见病群体予以更多的关注。
今年1月1日起，我国对706项商品实施进口暂定税率，青霉胺、吡非尼酮、利鲁唑、波生坦等罕见病药原料药税率降低为零。此次罕见病药物再获增值税优惠，对患者来说，无疑是又一个利好消息。
“药价由研发和生产等成本以及税收等其它因素共同构成。政策给出的降税幅度较大，最终将体现为罕见病药物价格一定程度的降低。”杭州泰格医药科技股份有限公司政策法规事务副总裁常建青认为，享受到政策红利的也不只有跨国药企，“所有在中国的罕见病药物均能获益”。一位业内人士也告诉记者，降税举措有利于国内研发生态系统改善，将促进所有企业在中国进行研发创新。
审评，绿色通道为新药上市加速
得益于药品医疗器械审评审批制度改革，包括罕见病群体在内的中国患者能更快地用上好药新药。
在我国2018年获批的48个新药中，注射用重组人凝血因子VIII、依库珠单抗注射液、艾美赛珠单抗注射液和司来帕格片等多个药物为罕见病治疗药物。其中，注射用重组人凝血因子VIII已于今年1月上市。
泰格医药代理了依库珠单抗注射液的进口注册申报。该药物用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症和非典型溶血性尿毒症综合征，其注册申请在2017年6月22日被受理，在同年7月11日出现在拟纳入优先审评的公示名单中。“加速审评对罕见病药物进口的助力非常大！现在审评最快的就是罕见病药物等临床急需药物。”常建青说。 |
