中评社北京3月11日电／据中国青年报报道，中国2000多万罕见病患者的希望之灯更亮了。继2019年之后，今年的政府工作报告再次提出，要“加强罕见病用药保障”。
看到这条内容，全国人大代表、山西医科大学血液病学研究所所长杨林花忍不住点赞：“政府工作报告涉及的是我们国家方方面面的事务，单独把罕见病拿出来说，很不容易。”
根据世界卫生组织的定义，罕见病是指患病人数占总人口0.65‰－1‰的疾病。
国家卫健委公布的数据显示，目前共有60余种罕见病用药在国内获批上市，其中已有40余种被纳入国家医保目录，涉及25种疾病。在去年12月的国家医保谈判“灵魂砍价”后，又有7种罕见病药品谈判成功，被纳入最新版的国家医保药品目录，价格平均降幅达65%。
越来越多的罕见病患者不仅被看见，而且能用上“救命药”，能看到生的希望。
“任何小群体都不该被放弃”
担任全国人大代表以来，杨林花一直在为罕见病患者的救治问题建言献策。作为血液病专家，她曾遇到一些血友病患者。有数据显示，血友病的社会人群发病率为5－10人／10万人，2018年5月被列入我国《第一批罕见病目录》。血友病患者的血液中缺少一种凝血因子，需要经常反覆注射凝血因子，才能保证正常的凝血功能。
去年，用于治疗B型血友病（凝血因子IX缺乏症）的药品“人凝血因子IX”被列入最新调整后的国家医保药品目录。与之一同被纳入医保范围的还有6种罕见病药品，其中包括用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的诺西那生钠注射液，这款“救命药”原价70多万元／针，年治疗费用超过100万元，纳入医保后降价至3万多元／针。当时国家医保谈判人员说的一句话成为“金句”：“任何一个小群体都不应该被放弃。” |
