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生命科学与医学奖得主:从失败中学习
http://www.CRNTT.com   2024-11-19 11:36:41


 
  美国食品药物管理局于2023年12月批准两种镰状红血球疾病的干细胞疗法。其中一种名为CASGEVY,由美国福泰制药公司根据邓瑞丽和奥金的发现而制造,这是首个获得批准使用CRISPR基因组编辑技术的疗法。

  CASGEVY单次疗程费用约为1716万港元,谈及治疗方式价格偏贵时,香港科技大学生命科学部副教授麦晧怡表示,“一般这类罕见的治疗都差不多是这个所谓的天价,至于政府会投放多少资源自己就不能预计,但患者采用终生治疗,比如吃药等,总的价钱也不便宜。”

  冀社会关注地中海贫血症

  斯图尔特.奥金指出,获得2024年度邵逸夫生命科学与医学奖,有利于提高人们对镰状红血球贫血症和乙型地中海贫血症的关注,使这两种常见的血液疾病可以被人们重视,增加可见度,“至少在美国,慈善捐赠者和制药公司的投资往往会把重点放在不太常见的疾病上,人们忘记了一些全球性的疾病。”

  问及是否有建议提供给年轻的科学家,邓瑞丽表示,“要享受正在做的事情,这非常重要,把心投入其中,事情不会总是以你的方式运作,你必须从失败中学习,保持开放的心态。”斯图尔特.奥金补充,“我认为我和邓瑞丽显然都很享受我们所做的事情,当我十几岁时,我不知道生活会是什么样子,当时我更感兴趣的是打棒球,然后我对科学产生兴趣,但当时并不知道。”


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