对人类生殖系基因组编辑临床应用说“不”
针对人类基因组编辑研究，《指引》提出了一般要求和特殊要求。特殊要求中，对人类基因组编辑的基础研究和临床前研究都有明确规定。
“基础和临床前研究对理解人类胚胎的发育，以及对人胚早期发育相关疾病的研究是必要的，应该继续进行。”翟晓梅告诉记者，即使是基础研究或临床前研究，也需要关注伦理问题。比如，当研究使用具有发育成人类个体潜能的人体生物材料时，对其来源和研究之后的处置应遵守伦理规范。如果对人类早期胚胎或生殖细胞进行基因编辑，修饰后的细胞不能用来妊娠。
在临床研究中，《指引》对体细胞和生殖系基因组编辑提出不同要求。“体细胞基因组编辑是在体外或体内对某一个体除生殖细胞或生殖祖细胞之外的特定组织细胞进行编辑，以实现对部分组织细胞遗传性状的改变。若编辑成功，生殖细胞并未受到改变，被改变基因的性状也不会随着个体生育传给后代。当然，临床研究时，也要特别注意是否有引起生殖细胞发生意外改变的证据。”翟晓梅解释说，体细胞基因组编辑临床研究和应用的目的主要是治疗或预防患者的疾病，对受试患者和患者安全性的考虑是伦理学的重要考量。
需要注意的是，在生殖系基因组编辑时，遗传性状的改变将随自然生育传递给未来世代，所选择的改变并非限于修正疾病的遗传决定因素以及促进健康等有益的改变，也可能被用于基于非健康目标的人类性状或能力的增强，可能会有损人的尊严，加剧社会的不平等。专家提醒，改变的基因一旦被引入人类，将难以消除，并且不会仅仅保持在某一个社群或国家，因此需要更深入的伦理考虑。
“对生殖系基因组编辑可能带来的有害影响和风险尚难以预测。”翟晓梅说，因此，目前进行任何生殖系基因组编辑的临床研究是不负责任和不被允许的。
翟晓梅认为，未来，随着技术的发展和进步，生殖系基因组编辑的临床研究在经过严格审慎的评估后，若符合伦理和法律规范的管理框架，可在严格监管下开展。 |
