加强儿童用药专项研发和临床研究
除了出台相关政策外，国家还专门组织了儿童药研发专项，国家卫健委通过“重大新药创制”科技重大专项投入超6亿元经费研究儿童用药，先后分三批，公布了105个药物的研究计划，并与国家药监局、工信部、国家医保局，共同推进儿童用药研发和生产。
国家卫健委成立了国家儿童医学中心，组织23个全国儿科相关单位，建立“中国儿科人群药物临床试验协作网”，推进儿童用药临床研究。2022年，国家儿童医学中心、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心共同打造的临床研究病房正式启用。该临床研究病房规范承接和完成Ⅰ期至Ⅳ期药物及医疗器械的临床试验，打造技术创新、产学研结合的共享平台。上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心院长张浩教授说，保护儿童受试者的权益与安全，保证药物临床试验的科学与规范是打造临床研究病房的意义所在，临床研究病房将致力于破解我国儿童用药短缺等问题。
科技创新也正在加速儿童用药的研发。在2022年中国国际服务贸易交易会上，国家儿童医学中心展示瞭解决儿童用药难的各种新技术。比如巯嘌呤是儿童急性淋巴细胞白血病的重要治疗药物，目前国内销售的唯一规格为50毫克片剂，均为成人片剂。但儿童需按每公斤体重计算服用剂量，用量随着生长发育而变化。为解决该难题，北京儿童医院突破微片的制粒及物料流动性关键技术，开发出可精准计量的创新剂型巯嘌呤微片，药品“体型”缩至芝麻大小，并构建了智慧化精准给药系统等。
北京儿童医院牵头承担的“重大新药创制”科技重大专项课题“儿童用药品种及关键技术研发”，联合全国59家科研院所、高校及企业的研发力量，以临床需求为导向，研发儿童用药。目前，获得生产批件、受理号或临床批件等共65项。“这些品种的研发填补了我国儿童用药市场空白，有效缓解了临床儿童用药短缺问题。”北京儿童医院药学部主任王晓玲说。
推进儿童用药发展还需各方努力
中国药学会科技开发中心首席专家肖鲁表示，解决儿童诊疗用药的窘境，要从根源上增加儿童用药的研发生产，从政策和经济等层面给予一定支持。
对药企而言，儿童用药研发周期长，工艺相对复杂，生产成本较高，且按照差比价原则计算，我国儿童用药价格与同类成人药品相差不大，加上用量偏少，难以激发企业研发、生产积极性。陈瑞杰也表示，儿童用药数量低于同类成人药品，想调动企业研发、生产积极性，须保证相关药品能有合理利润。因此，提高临床儿童用药水平，药品集中招标采购和医保政策跟进不可或缺。
“医保要给予足够关注，才能让企业对研发生产儿童用药充满信心。在药品集中招标采购中，还应尽快专门针对儿童用药探索出一种合适的采购方式。”陈瑞杰说，在呼吸和消化系统用药外，国家有关部门还需甄选儿童用药需求较为强烈的方面，比如儿童常见病、多发病，血液肿瘤病等重大疾病，有序推动相关儿童用药数量持续增加。医保部门可考虑制定有别于成人药品的儿童用药支付标准和体系，以调动生产企业的积极性，让儿童真正有药可用。
“接下来要以更大力度鼓励儿童用药的研发生产，保障儿童临床用药安全。这还需要各个环节和政府部门的共同努力。”肖鲁说。 |
