成立罕见病专业组织和指挥机构非常关键，就如同一个系统的指挥中心，起着决策、组织和协调作用。目前，各级都相继成立了罕见病救治机构，但如何打通区域和学科界限，实现无障碍、无壁垒和无限制式的整合，让既有的行政资源、医疗资源和保障资源都能联动协作起来，由单兵作战向集团作战转变，需要构建罕见病诊疗协作网络和体系，实现罕见病早诊断早治疗的规范管理。同时，在药品的生产、集采、使用，以及罕见病的收录，制定和完善相关诊断指南，发布治疗信息和收治病人，都需在统一指挥的体系下发挥要素功能，让罕见病的干预和治疗困境得到破解。
罕见病的发现治疗是一个复杂的系统工程，从政策支撑到法律保障，从药品生产到资金供给，从人才培养到标准制定，建立多方合作体系，实现强力资源整合，需要持续努力探索完善。 |
