中评社北京10月24日电／据经济参考报报导，随着人工智能等技术的不断创新，其在医疗领域的应用加速落地。其中，将人工智能应用于药物研发中的探索正在加快步伐。Nature数据显示，一款新药的研发成本平均约26亿美元，耗时10年，成功率不到10％。不过，人工智能有望应用于药物研发中的多个场景和阶段，帮助提高新药研发的效率和成功率。
业内专家指出，AI制药行业发展已有10年时间，目前行业处于“淘汰赛”阶段，管线进展、营收能力成为判断一家AI制药企业优劣的最直观标准。
极大提升研发效率
AI制药头部企业英硅智能今年3月在全球顶尖期刊《自然生物技术》发表科研论文，详细介绍了利用人工智能平台发现治疗IPF的新颖靶点TNIK，以及随后利用生成化学平台设计ISM001－055分子的全过程。谈及这一分子生成的意义，英硅智能联合CEO任峰表示，ISM001－055为人工智能驱动的药物发现提供了药效概念性验证。“AI技术的应用，使得此药物分子的研发较传统方式用时缩短了三分之二，研发费用只有行业平均研发费用的十分之一。”
据悉，ISM001－055是一款“全球首创”小分子抑制剂，由生成式AI驱动药物发现与设计过程，靶向TNIK（Traf2／NCK相互作用激酶）用于特发性肺纤维化（IPF）治疗。IPF是一种慢性、瘢痕性肺病，影响全球约500万人，预后较差，中位生存期仅为3至4年。
任峰表示，ISM001－055是一款由生成式AI找到新的靶点，也是由生成式AI找到新的分子进入临床，幷且获得临床IIa期验证的药物，其在研管线ISM001－055在IIa期临床试验中取得了积极的初步研究结果，也成为全球首款实现药效概念验证的AI药物。
谈及研发过程，任峰介绍，特发性肺纤维化此前没有特别好的药物，且相关药物都有较为严重的毒副作用，对病人肺功能的改善效果也不太理想。“当时我们立项时，希望通过AI找到一个跟大家都不一样的全新的生物学机制，于是我们就用生成式AI分析对比了纤维化患者和健康人之间的组学差异，包括转录组、基因组、代谢组，通过这些差异我们找到了TNIK这个靶点可能跟特发性肺纤维化疾病密切相关。找到靶点之后，我们发现没有临床参考分子，也就是说没有化学的起点，于是我们又用生成式AI从无到有生成这个分子，之后推进药物的临床开发，目前看到积极结果。”
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