二是2017年人社部印发的《2017年版国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》，扩大了孤儿药的保障范围。相较于旧版目录，2017年的目录共有53种罕用药，增加7个，共覆盖17种罕见病，涉及血液疾病等，其中甲类目录罕用药19种，乙类目录罕用药34种。
进入甲类目录的药品一般是100%报销，乙类目录则需要患者自行承担一部分，这意味着尽管罕用药医疗保障覆盖范围增大，但报销规模有限。
除了以上两份文件，国家层面在医保支付方面无更多关于罕见病的具体医保措施，更多文件停留在省市层面。以上海市为例，2011年起，上海便将庞贝病、戈谢氏病、黏多糖病、法布雷病这四种罕见病纳入上海市少儿住院互助基金的支付范围，对纳入支付范围的特异性药物，每人每学年最高可报销10万元。2012年，报销额度进一步提升至20万元。此外，2016年，上海出台了国内首个罕见病目录，共涉及56种疾病。
“孤儿药价格高，是国家层面出台医保措施的重要障碍，医保是群体间的互济。如果孤儿药进医保，其他群体的钱就会花费在这方面。医保要衡量基金的支付是否有较高性价比。”左根永向时代周报记者分析道。相较而言，地方层面出台罕见病医保政策则相对灵活，地方财政实力强，保障较为到位。（来源：时代周报 作者：姚佳莹） |
