此次新纳入7个罕见病用药
罕见病人群“天价”用药一直受众多方面关注。本次谈判纳入药品中含7个罕见病用药，分别治疗肺动脉高压、肢端肥大症、多发性硬化症、特发性肺纤维化、亨廷顿舞蹈症、肌萎缩侧索硬化等。
世界卫生组织将罕见病定义为：患病人数占总人口的0.65‰到1‰的疾病。目前已经确认的罕见病超过7000种，而且在以每年250种至280种的速度递增。而我国目前有各类罕见病患者约2000万人。
据国家医保局消息，据统计，目前已在我国上市且有适应症的50余种药品中，已有40余种纳入了国家医保药品目录。同时，对于部分价格特别昂贵的特殊罕见病用药，由于远超基金和患者承受能力等原因，无法被纳入基本医保支付范围。总的来说，符合条件的罕见病药品已基本纳入了基本医疗保险支付范围，并为贫困罕见病患者提供了医疗救助、慈善帮扶等多方面的解决渠道。但从基本医保基金承受能力来看，2019年城乡居民医保人均筹资仅800元左右，基本医保难以承受一些特别昂贵的罕见病用药费用。
医药市场调研机构Evaluate Pharma发布的《2019年孤儿药报告》显示，2018年全球孤儿药市场规模约为1310亿美元，2019年－2024年将以12.3%的年度复合增长率快速增长，到2024年达到2420亿美元。 |
