国务院总理李克强2月11日主持召开的国务院常务会议决定，对罕见病药物给予增值税优惠，从3月1日起，对首批21个罕见病药品和4个原料药，参照抗癌药对进口环节减按3%征收增值税，国内环节可选择按3%简易办法计征增值税。
“这释放出一个强烈的信号，国家希望能激励国外的罕见病药物尽快进入中国，解决我国患者用药难的问题。”罕见病发展中心（CORD）创始人及主任黄如方说，比起近在眼前的药品降价，国家政策思路变化所带来的连锁反应更令人期待。
降税，国务院再发政策红包
在黄如方看来，罕见病药物获得增值税优惠是惊喜，也在意料之中。“去年国家出台抗癌药降税、进入医保等一系列提升药物可及性的政策后，我们就有预感，下一个阶段罕见病患者用药会得到更多的支持。”
罕见病是一大类散落在各个疾病系统的不同疾病的总称，在全球没有统一的定义和界定标准，由北京大学第一医院教授、北京医学会罕见病分会主任委员丁洁和北京医学会罕见病分会副主任委员王琳主编，中国医药科技出版社出版的《中国罕见病研究报告（2018）》指出，罕见病定义不是用来确诊疾病，而是主要用于政策划分患者人群、规划政策制定的方向。
我国缺乏罕见病界定标准，因此无法明确全国有多少种罕见病、有多大的患者群。但小概率、多病种与大人口基数叠加，我国的罕见病群体无疑会是一个庞大的数字。山东省罕见病防治协会曾联合全国7个省的科研机构，对近百家三甲医院的住院病例开展流行病学调查发现，医院近10年收治罕见病例405589例，占住院病人总数的2.27%，确诊的患者涉及952种罕见病。另有数据显示，中国罕见病群体规模超过2000万人。
患者面临诊断和用药的双重困境。“罕见病患者罕见，在全国范围内或者世界范围内，具有罕见病诊疗能力的医生更为罕见，这是一个不争的事实。”北京协和医院副院长张抒扬曾公开表示。此外，目前仅少数罕见病有治疗药品，且治疗费用昂贵。一个极端案例是，《福布斯》公布的最昂贵药物排行榜中有9种是罕见病药物，每种药物的年治疗费用逾20万美元。我国一项针对142类罕见病群体的生存调查则显示，罕见病患者全年医疗费用是个人年收入的3倍、家庭年收入的1.9倍。 |
